阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准旗下亚力兄制药公司（Alexion Pharma）Ultomiris（ravulizumab-cwvz）在欧盟扩大使用人群，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（体重≥10公斤）和青少年患者。具体为：经历出血、有临床症状表明疾病活动度很高的儿童和青少年PNH患者，以及在接受Soliris（eculizumab）治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH儿童和青少年患者。
在欧盟，Ultomiris于2019年7月获得批准，用于治疗PNH成人患者。Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。
现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获批，Ultomiris将是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。来自3期临床试验的结果显示，Ultomiris减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。
2021年6月，美国FDA批准扩大Ultomiris适用人群，用于治疗PNH儿童（一个月及以上）和青少年患者。Ultomiris是美国第一个也是唯一一个针对这一年龄组PNH患者的治疗方法。
英国伦敦国王学院医院Austin Kulasekaraj博士表示：“PNH会对儿童的生活质量产生重大而毁灭性的影响，对于家庭来说，控制孩子的疾病也非常困难。Ultomiris的潜在批准将对欧盟地区的PNH儿童及其家庭产生有意义的影响，Ultomiris具有Soliris（eculizumab）已经确定的疗效和安全性，并且每年需要较少的治疗次数。”
Alexion新任首席执行官Marc Dunoyer表示：“Ultomiris已成为PNH成人患者的标准治疗药物。来自CHMP的这项积极科学建议表明，Ultomiris有潜力改变欧洲患有这种毁灭性罕见疾病的儿童和青少年的生活。当我们倾听患者群体的心声，了解与罕见疾病共存的挑战时，我们认识到继续提供增强患者护理和疾病管理的方案和配方的重要性。”
PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。PNH的症状和并发症是由于缺乏对补体系统的调节或控制引起的，而补体系统是人体免疫系统的一个重要组成部分。
自2018年首次批准以来，Ultomiris已迅速PNH成人患者的标准疗法。Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，同时保留免疫系统其他部分的功能，以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制，减少血管内红细胞的破坏（血管内溶血和血栓）的风险。
欧盟CHMP的积极科学意见，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。
Ultomiris在儿童和青少年PNH患者中的疗效和安全性与Ultomirs在成人PNH患者临床研究中已建立的特征一致，代表了真实临床环境中广泛的PNH患者群体。
2020年12月，阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式，收购罕见病巨头Alexion。这笔交易于2021年7月正式完成。此次收购的成功完成，标志着阿斯利康进入了罕见病药物领域，开启了阿斯利康的新篇章。通过亚力兄创新的补体生物学平台和强大的管线，阿斯利康现在在免疫学领域的科学地位得到了加强，并将继续开拓罕见病患者药物的发现和开发。罕见病是一个高增长、迅速创新的疾病领域，有着重大的未满足医疗需求，将成为阿斯利康的一个高增长机会。
Alexion的主打产品是2款C5补体抑制剂Soliris和Ultomiris，后者是前者的长效版。2款药物均通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。
Soliris于2007年首次获准上市，目前已批准多种超级罕见病，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。Ultomiris是Soliris的升级版产品，是第二代、长效C5补体抑制剂，于2018年底首次获批上市，已批准的适应症包括：PNH、aHUS。
Soliris是全球最畅销的罕见病药物之一，2020年销售额达到了40.65亿美元。Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。2款C5抑制剂的销售总额达51.42亿美元。
原文出处：
Ultomiris recommended for approval in the EU by CHMP for children and adolescents with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria