标签： 弗里德赖希共济失调

Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA)(“Reata”，“公司”，“我们的”，“我们”或“我们”)是一家专注于开发和商业化治疗严重疾病患者的新型疗法的生物制药公司，宣布美国食品和药物管理局(“FDA”)已批准Skyclarys™(omaveloxolone)用于治疗16岁及以上成人和青少年的Friedreich共济失调。获得批准后，FDA授予了罕见儿科疾病优先审查凭证。

Reata首席执行官Warren Huff说:“Skyclarys是首个专门用于治疗弗里德赖希共济失调的疗法，对受这种疾病影响的患者及其家人和护理人员来说是一个重要的里程碑。”“我们非常感谢弗里德赖希的共济失调患者、研究人员、美国监管机构以及我们的科学家和员工，他们使这项批准成为可能。作为一家公司，这是一个变革性的里程碑，它强调了我们致力于为患有严重疾病的患者开发和商业化新疗法，这些患者的疗法很少或没有获得批准。我们期待着尽快将Skyclarys送到符合条件的患者手中。”

弗里德赖希共济失调是一种极其罕见的遗传性神经退行性疾病，通常在青春期被诊断出来。弗里德赖希共济失调患者会逐渐丧失协调能力、肌肉无力和疲劳，通常在十几岁或二十岁出头时发展为运动丧失能力和轮椅依赖，最终死亡。弗里德赖希共济失调影响了美国大约5000名确诊患者。

加州大学洛杉矶分校David Geffen医学院神经内科临床教授Susan Perlman医学博士说:“弗里德赖希共济失调是一种使人衰弱的神经肌肉疾病，会逐渐剥夺患者的行动能力和独立性。”“Skyclarys的批准代表着治疗弗里德赖希共济失调的重要一步，为医生提供了首个针对这种超罕见进行性疾病患者的疾病特异性治疗方案。”

Friedreich共济失调研究联盟首席执行官Jen Farmer说:“今天Skyclarys的批准是我们推进研究和实现治疗Friedreich共济失调的重要里程碑。”“整个弗里德赖希共济失调社区，包括患者、临床医生、科学家、制药公司、政府机构和其他人，数十年来一直在合作开发这种使人衰弱的疾病的治疗方法。今天，我们庆祝参与患者社区的影响，我们感谢FDA和Reata共同努力批准Skyclarys，这是美国批准的首个用于16岁及以上弗里德赖希共济失调成人和青少年患者的疗法。”

Skyclarys的批准得到了来自MOXIe第2部分试验的有效性和安全性数据以及开放标签MOXIe扩展试验的事后倾向匹配分析的支持。

MOXIe第二部分是一项随机、双盲、安慰剂对照研究。基因证实弗里德赖希共济失调和基线修正弗里德赖希共济失调评分量表(“mFARS”)得分在20到80之间的患者随机1:1接受安慰剂或每天150 mg Skyclarys。主要终点是在无严重弓足患者的完整分析人群(n=82)中，与安慰剂相比，第48周时mFARS评分的基线变化。mFARS是一种评估患者功能的临床评估工具，用于临床试验，以评估弗里德赖希共济失调的研究产品的疗效。在第48周，与安慰剂相比，Skyclarys治疗的mFARS评分有统计学意义上的降低(损伤更少)。两组间安慰剂校正差值为-2.41点，p值为0.0138。在MOXIe第2部分中最常见的不良反应(≥20%且大于安慰剂)是肝酶(AST/ALT)升高、头痛、恶心、腹痛、疲劳、腹泻和肌肉骨骼疼痛。

此外，在事后倾向匹配分析中，将开放标签MOXIe扩展试验中每天接受150 mg Skyclarys治疗的患者的mFARS进展与最大的弗里德里希共济失调自然历史研究中倾向评分匹配的未治疗患者的进展进行比较，弗里德里希共济失调的临床结果测量(“FA-COMS”)。所有参加MOXIe扩展研究并至少进行一次基线后评估的患者(n=136)均与FA-COMS研究的患者(n=136)一一匹配。3年后，与FA-COMS自然史研究中匹配的未治疗患者相比，使用Skyclarys治疗的患者的mFARS评分较低(改善)。考虑到在对照研究之外收集的数据可能存在混淆，这些探索性分析应谨慎解释。

资料来源：

Source: Reata Pharmaceuticals, Inc.