全球首款！渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市
标签： 基因疗法
长寿基因疗法：成功、失败和秘密
解锁长寿:研究揭示基因疗法延长老鼠寿命
美国FDA批准第一种用于SCD的CRISPR基因编辑疗法——Exagamglogene Autotemcel
FDA批准Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
FDA批准Zynteglo (betibeglogene autotemcel)基因疗法用于需要定期输血的β -地中海贫血患者！
FDA批准Skysona (elivaldogene autotemcel)基因疗法治疗早期活动性脑肾上腺白质营养不良(CALD)！
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
FDA批准Zynteglo (betibeglogene autotemcel)基因疗法用于需要常规输血的β -地中海贫血患者！
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!
