美国食品和药物管理局（FDA）近日批准安斯泰来Prograf（中文商品名：普乐可复，通用名：tacrolimus，他克莫司）一种新用途，与其他免疫抑制剂联合使用，用于接受肺移植的成人和儿科患者，预防器官排斥反应。此次批准，基于一项非介入性（观察性）研究，该研究提供了有效性的真实世界证据（RWE）。
在美国，Prograf最初被批准用于肝移植患者预防器官排斥，后来被批准用于肾脏和心脏移植患者预防器官排斥。Prograf在肺移植患者的临床实践中也经常使用。
此次FDA批准，标志是首次批准一种免疫抑制剂药物，预防接受肺移植的成人和儿童患者出现排斥反应。Prograf是唯一被批准用于该人群的免疫抑制剂药物。
这项批准反映了：在FDA法规下，一项基于符合目的（fit-for-purpose）真实世界数据（RWD）的设计良好、非介入性研究，当与一个合适的对照进行比较时，是如何被认为是充分和良好对照的。
具体而言，支持批准这一新适应症的非介入性研究，在美国卫生和公众服务部（HHS）的支持下，使用了来自美国移植受者科学登记处（SRTR）的RWD。这些数据收集于美国所有的肺移植病例，并由美国社会保障总署（SSA）的死亡主控文件（Death Master File）作为死亡数据的可靠存储库提供补充信息。数据显示，与没有或极少免疫抑制疗法联合应用的移植药物的良好记录自然史相比，接受Prograf作为多药免疫抑制方案的一部分进行治疗的肺移植患者，结局明显改善。
除了来自非介入性研究的RWE外，在其他实体器官移植中使用Prograf的随机对照试验提供了有效性的确证性证据。来自研究出版物的其他临床试验证据支持Prograf作为多药免疫抑制方案的一部分的独立贡献。
用药方面，Prograf只能由在免疫抑制治疗和器官移植管理方面经验丰富的医生开具，接受药物治疗的患者应在配备有足够实验室和支持性医疗资源的设施中进行管理。Prograf与发生淋巴瘤和其他恶性肿瘤的风险增加有关，与对细菌、病毒、真菌和原生动物的易感性增加有关，包括机会性感染。
在中国，Prograf（普乐可复，他克莫司胶囊、注射液）适应症为：预防肝脏或肾脏移植术后的移植物排斥反应，治疗肝脏或肾脏移植术后应用其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。
此外，还有一款他克莫司缓释胶囊，适应症为：预防肾脏移植术后的移植物排斥反应，预防肝脏移植术后维持期的移植物排斥反应，治疗肾脏或肝脏移植术后应用其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。
2020年8月，他克莫司颗粒获得批准，用于预防儿童肝脏或肾脏移植术后的移植物排斥反应，治疗儿肝脏或肾脏移植术后应用其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。
原文出处：
FDA Approves New Use of Transplant Drug Based on Real-World Evidence