胰腺癌新药！Crystal Genomics组蛋白脱乙酰基酶(HDAC)抑制剂CG-745获美国FDA孤儿药资格
分类： 孤儿药
遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床研究成功!
抗癌新药！大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格
高度耐药结核病新药！美国FDA批准40多年来第三款抗结核新药Pretomanid
罕见关节肿瘤药物！美国FDA批准第一三共新型CSF1R抑制剂Turalio，治疗腱鞘巨细胞瘤！
罕见脂类代谢病新药！Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
第三款“广谱”抗癌药！罗氏Rozlytrek获美国FDA批准，治疗NTRK融合实体瘤和ROS1阳性肺癌！
近十年来骨髓纤维化新药！新基高度选择性JAK2抑制剂Inrebic获美国FDA批准！
罕见关节肿瘤药物！美国FDA批准第一三共新型CSF1R抑制剂Turalio，治疗腱鞘巨细胞瘤！
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