首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!
分类： 孤儿药
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
全身型重症肌无力(gMG)首创新药！FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批！
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!
探讨：NMN能否作为潜在的肌肉疾病治疗剂安全使用？
儿童低级别胶质瘤(pLGG)新药！诺华Tafinlar+Mekinist治疗BRAF V600突变患者：显示前所未有的高疗效!
FDA批准Radicava ORS(依达拉奉)治疗肌萎缩侧索硬化症！
FDA批准Vijoice (alpelisib)阿尔贝利斯治疗pik3a相关过度生长谱(PROS)！
