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罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
胆管癌靶向新药!大鹏制药共价FGFR抑制剂futibatinib治疗晚期肝内胆管癌:总缓解率41.7%!
癫痫重大进展!鼻腔喷雾治疗急性反复发作的药物Valtoco(地西泮鼻腔喷剂)获美国FDA批准!
首款CD20xCD3双特异性抗体!罗氏Lunsumio获美国FDA优先审查:治疗滤泡性淋巴瘤(FL)!
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艾伯维JAK1抑制剂Rinvoq获欧盟CHMP支持批准:治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)!
阿尔茨海默(AD)新药!卫材/渤健抗体药物lecanemab获美国FDA优先审查!
遗传性血管水肿(HAE)新药!武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床:将发作减少94.8%!
幼年特发性关节炎(JIA)新药!欧盟批准诺华Cosentyx(司库奇尤单抗):治疗JIA的2种亚型!
杜氏肌营养不良(DMD)新药!HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!
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