FDA批准Daybue (trofinetide)治疗Rett综合征！
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FDA加速批准Filspari (sparsentan)用于减少IgA肾病的蛋白尿！
FDA批准Syfovre (pegcetacoplan注射剂)用于治疗地理萎缩，这是导致失明的主要原因！
日本参天制药西罗莫司药物获得FDA的孤儿药地位
西罗莫司在血管异常类疾病中显奇效
首个结节性痒疹药物！批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
「利伐沙班干混悬剂」儿童剂型在中国获批，用于静脉血栓栓塞症治疗及预防复发！
妥布霉素吸入剂用于治疗囊性纤维化患者的肺部感染，适用6岁以上儿童或成人！
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
Avadel制药公司请求FDA最终批准Lumryz（盐酸羟丁酸钠）延长释放口服悬液，治疗成人嗜睡症！
