猴痘更新:FDA批准紧急使用Jynneos疫苗以增加疫苗供应！
分类： 孤儿药
FDA批准Nulibry (fosdenopterin)降低A型钼辅助因子缺乏(MoCD)患者的死亡风险！
FDA批准Ryaltris(莫米松和奥洛帕他定)鼻腔喷雾剂治疗季节性过敏性鼻炎！
FDA批准Amondys 45 (casimersen)注射用于可跳过45外显子的杜氏肌营养不良(DMD)患者的治疗！
FDA批准Tepmetko (tepotinib)作为第一个也是唯一一个每日一次的口服MET抑制剂，用于METex14跳过改变的转移性NSCLC患者！
多发性硬化症(MS)新药！诺华Kesimpta：在新诊RMS患者中降低与复发活动无关的残疾进展(PIRA)风险!
英国药理学: 依维莫司可以抑制硬皮病相关间质性肺疾病的炎症和纤维化！
FDA批准Bludigo(靛蓝二磺酸钠)用于泌尿外科和妇科手术后输尿管的膀胱镜评估！
镰状细胞病(SCD)创新药！欧盟批准Oxbryta：第一个直接抑制镰状血红蛋白(HbS)聚合的药物!
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
