FDA批准Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) bcma靶向CAR-T免疫疗法用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的治疗！
分类： 骨髓|血癌
FDA批准Pyrukynd (mitapivat)作为首个用于丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血的疾病修饰疗法！
突破性降脂疗法！Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
增加NAD+促进抗肿瘤治疗的敏感性!
NMN刺激抗癌免疫细胞的“杀癌”功效！
GPRC5DxCD3双特异性抗体！强生talquetamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤：缓解深刻持久，总缓解率70%!
精准制导骨髓瘤药物！首创肽-药物偶联物Pepaxto被纳入美国NCCN多发性骨髓瘤临床实践指南!
罕见关节肿瘤药物！美国FDA批准第一三共新型CSF1R抑制剂Turalio，治疗腱鞘巨细胞瘤！
近十年来骨髓纤维化新药！新基高度选择性JAK2抑制剂Inrebic获美国FDA批准！
颠覆白血病诱导治疗格局！annamycin——“无心脏毒性+克服多药耐药”新型脂质体蒽环素！
