白塞病相关口腔溃疡药物！新基重磅抗炎药Otezla获美国FDA批准第三个适应症！
分类： 孤儿药
全球首款RNAi药物！Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市，治疗hATTR淀粉样变性!
精氨酸酶1缺乏症新药！美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格!
小细胞肺癌免疫治疗！阿斯利康PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi获美国FDA授予孤儿药资格！
罕见病新药！杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降！
儿科上肢痉挛神经毒素疗法！艾尔建肉毒素Botox(保妥适)上市30年获批第10个适应症！
减肥术后低血糖无药可治？！首创GLP-1拮抗剂avexitide斩获美国FDA突破性药物资格！
胆管癌新药！泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌(iCCA)：疾病控制率74.8%!
罕见病新药！美国FDA批准Ryplazim(纤溶酶原)：首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!
天花治疗药物！美国FDA批准Tembexa(brincidofovir)：第一个用于所有年龄段的天花抗病毒药物!
