慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)新药！诺华Xolair(茁乐，奥马珠单抗)新适应症获欧盟批准！
分类： 孤儿药
抗移植新药！IL-2受体靶向免疫疗法Leukotac在美国申请上市，显著延长患者生存！
遗传性骨病新药！协和发酵麒麟Crysvita在日本上市，治疗FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症！
罕见心脏病迎来新疗法！辉瑞Vyndaqel（tafamidis，61mg胶囊）在欧盟获得推荐批准！
《新英格兰医学杂志》重磅发表IDH1突变AML患者的全球AGILE III期研究数据！
罕见病新药！热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型！
囊性纤维化新药——突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，美国上月获批，可治疗90%患者！
罕见病新药！热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型！
全球第二款RNAi药物！Alnylam高度创新药物Givlaari获美国FDA批准，治疗急性肝卟啉症(AHP)!
罕见肺病药物！勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准新适应症，治疗SSc-ILD！
