神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)首个B细胞消耗剂！CD19单抗Uplizna!
分类： 孤儿药
全球首个“石人综合征”疗法！可有效抑制异位骨化!
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!
全球首个T细胞受体(TCR)疗法！欧盟CHMP推荐批准Kimmtrak：治疗转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)!
罕见病基因疗法！美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、RET抑制剂pralsetinib获美国FDA授予孤儿药资格!
罕见肉瘤(PEComa)首个新药！Fyarro(西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒)在美国上市!
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获美国FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者!
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
