卵巢癌靶向药！再鼎医药Zejula(尼拉帕利)一线维持治疗晚期卵巢癌：显著延长无进展生存期!
分类： 孤儿药
全球首个软骨发育不全症药物！美国FDA批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：可解决疾病根本病因!
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo美欧申请扩大标签：降低晚期患者血浆草酸水平!
多发性硬化症(MS)新药！诺华Kesimpta治疗的MS成人患者中：严重COVID-19感染风险没有升高!
罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!
1型糖尿病首个疾病修正疗法！预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国进入审查!
早产儿视网膜病变(ROP)新药！拜耳Eylea(阿柏西普)在欧盟和日本申请新适应症：疗效高于激光手术!
儿科结核病新药！大冢制药Deltyba(迪拉马尼)25mg分散片在欧盟获批：治疗≥10岁耐多药结核病儿童!
抽动秽语综合征(TS)新药！Emalex首创多巴胺D1受体拮抗剂ecopipam儿科患者2b期研究获得成功!
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
