Data for Roche’s Evrysdi® (risdiplam) published in New England Journal of Medicine shows significant improvement in survival and motor milestones in babies with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA)
再生元总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos表示:“这些数据增加了越来越多的证据,证明Dupixent可以减轻各种皮肤病、呼吸道、胃肠道疾病的疾病负担。到2022年初,我们期待着对无法用另一种生物药物(omalizumab)控制慢性自发性荨麻疹的患者进行第二项试验的结果报告,以及对其他皮肤病的其他试验结果。”
Study A研究显示,Dupixent的安全性结果与该药已批准适应症中的已知安全性概况相似。在24周治疗期间,Dupixent组和安慰剂组发生的治疗期不良事件(TEAE)通常相似(Dupixent组50%,安慰剂组59%)。最常见的不良事件是注射部位反应(Dupixent组11%,安慰剂组13%)。
Dupixent® (dupilumab) Significantly Improved Itch and Hives in Patients with Chronic Spontaneous Urticaria, a Step Forward in Demonstrating the Role of Type 2 Inflammation in These Patients
JEADV文章作者、美国加州大学欧文分校Chao家庭综合癌症中心Lauren C. Pinter-Brown表示:“任何类型的皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的治疗都是复杂的,因为最初的表现和治疗都集中在皮肤上,但疾病可以进入血液。这项最新分析表明,在监测患者血液时需要保持警惕,以便对血液受累的患者进行适当的治疗,帮助改善预后。”
分析显示,在研究者评估的无进展生存期(PFS)方面,与Zolinza治疗组相比,Poteligeo治疗组显著延长(7.7个月 vs 3.1个月;p<0.0001)。当数据按血液受累分类进行分层时,发现在任何血液受累水平(B1和B2水平)的患者中,Poteligeo治疗组与Zolinza治疗组相比,PFS均显著延长。
在整个试验人群中,Poteligeo治疗组总缓解率(ORR)也高于Zolinza治疗组(28.0% vs 4.8%;p<0.0001),在血液受累程度最高的患者中更明显(B2:37.4% vs 3.2%;p<0.0001)。
此外,下一次治疗时间(TTNT)方面,Poteligeo治疗组与Zolinza治疗组相比,在血液受累水平为B1(12.63 vs 3.07个月,p=0.0018)和B2(13.07 vs 3.53个月,p<0.0001)的患者中显著更长。
在最初的12个治疗周期中,Poteligeo治疗组有43.5%(81例)、Zolinza治疗组有22.0%(41例)实现皮肤反应(改良严重程度加权评估工具)改善≥50%。在Poteligeo治疗组中,血液受累水平为B1(14/31[45.2%])和B2(51/91[56.0%])的患者实现完全或部分皮肤反应的比例高于B0(16/64[25.0%])。此外,Poteligo治疗组与Zolinza治疗组相比,在血液受累水平为B2的患者中,有更高比例的患者实现100%改善(17.6%[16/91]) vs 3.2%[3/93])。无论血液受累情况如何,2组患者的药物相关治疗期不良事件(TEAE)均相似。
New Publication Offers Insight into POTELIGEO? (mogamulizumab-kpkc) Treatment Response in Cutaneous T-cell Lymphoma Patients with Varying Levels of Blood Involvement
该研究的首席研究员、班纳阿尔茨海默病研究所Pierre N. Tariot博士表示:“HARMONY研究的复发预防设计正好反映了我们在临床实践中所做的工作。这项具有里程碑意义的试验表明,当患者对Nuplazid有反应,然后继续治疗时,他们出现幻觉和妄想复发的可能性比那些停止Nuplazid治疗的患者几乎低3倍(2.8倍)。这是一个实质性的发现,也是我们领域关键公共卫生需求的一个重大进展。目前还没有美国FDA批准的DRP治疗方法,目前使用的大多数非处方抗精神病药物的疗效不明确,可能会加速认知能力的下降。”
The New England Journal of Medicine Publishes Results from the Phase 3 HARMONY Study Evaluating Pimavanserin in Patients with Dementia-Related Psychosis
GENEr8-1研究的首席调查员、坎皮纳斯大学Margareth C. Ozelo博士表示:“在这项关键性的研究中,52周及以后的出血控制证明了基因治疗在严重血友病A的治疗中可以发挥重要作用,并有可能创造一种新的治疗范式。令人鼓舞的是,在这项研究中,观察到有意义的内源性因子VIII表达,出血和因子VIII输注减少。这些关键结果增加了不断增长的数据,增加了对基因治疗随时间推移的安全性和有效性的理解。”
BioMarin Announces Oral Presentation of Positive One-Year Results from Phase 3 Pivotal Trial with Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy in Adults with Severe Hemophilia A at International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2021 Virtual Congress