日本药企协和麒麟（Kyowa Kirin）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Crysvita®（burosumab，布罗索尤单抗）自我给药选项，用于治疗X连锁低磷血症（XLH）。XLH是一种罕见的影响儿童和成人的代谢性骨病。在欧盟，Crysvita适应症为：用于有骨骼疾病影像学证据的成人和1-17岁儿童和青少年，治疗XLH。这项批准意味着：在治疗医生的建议下，一些患者或护理人员可能适合自己给药Crysvita。这将为医疗保健专业人员提供一种额外的选择，来满足XLH患者及其护理人员的需求。
Crysvita通过皮下注射给药。仍需由有代谢性骨病治疗经验的医生开始Crysvita治疗。随后，如果患者正在接受稳定剂量的治疗，医生可能会建议在接受适当培训后由患者或护理人员进行给药。在开始用药或改变剂量后的首次自我给药需要在医疗专业人员的监督下进行。
Crysvita是第一个被批准治疗XLH的药物，是唯一一种针对XLH内在病理生理学的治疗方法。该药活性药物成分为布罗索尤单抗（burosumab）是以成纤维细胞生长因子23（FGF23）抗原为靶点的一种重组全人源IgG1单克隆抗体，可结合并抑制FGF23活性从而使血清磷水平增加。
在中国，Crysvita（中文商品名：麟平®，通用名：布罗索尤单抗）于2021年1月获得国家药监局附条件批准上市，用于成人和1岁及以上儿童患者XLH的治疗，该药被列入了“第二批临床急需境外新药名单”。该品种的上市为中国的XLH患者提供了新的治疗选择。
英国皇家曼彻斯特儿童医院儿科内分泌顾问医师Raja Padidela博士表示：“XLH是一种进行性的致残性疾病，会导致佝偻病、下肢畸形、发育迟缓、骨骼和关节疼痛。现在，Crysvita在欧洲被批准进行自我给药，医疗保健专业人员将可以选择帮助XLH患者及其护理人员获得更多的独立性。患有XLH的成年人及其护理人员，或患有XLH的幼儿或青少年的父母或监护人，可能会受益于Crysvita的自我给药选择。Crysvita的自我给药由主治医师自行决定，前提是这些自我给药者能够胜任并且能够舒适地进行。”
协和麒麟国际总裁Abdul Mullick表示：“这项批准是治疗XLH患者的另一个重要里程碑。协和麒麟致力于通过向医疗专业人员提供更好的护理方式来改善患者及其家人的生活。通过获得欧盟对Crysvita自我给药选项的批准，我们为XLH儿童、青少年和成人的护理创造了另一个有价值的选择。Crysvita自我给药是一个很好的例子，说明了协和麒麟如何满足医生和患者的需求。”
X连锁低磷血症（XLH）是一种罕见的、影响终身的遗传性疾病，会导致骨骼、肌肉和关节异常。XLH不会危及生命，但其负担是终身的和渐进的，可能会降低一个人的生活质量。XLH的症状和体征始于儿童早期，导致下肢畸形、身材矮小和疼痛。这些都会导致行走和身体功能的困难，影响生活质量。骨骼畸形加上未解决的低磷血症意味着该病在成年人中继续发展，导致疼痛和僵硬，以及多个肌肉骨骼缺陷，这些缺陷可能早在患者出生后的第二或第三个十年就受到影响。
Crysvita的活性药物为布罗索尤单抗（burosumab），可靶向结合并抑制FGF-23的活性。FGF23是一种激素，通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的生成来降低血清磷酸盐水平。在XLH中，由于FGF23的水平和活性过高而导致磷酸盐浪费和低磷血症。通过阻断患者体内过多的FGF-23，布罗索尤单抗（burosumab）可增加肾脏对磷酸盐的再吸收以及增加维生素D的生成，从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。
布罗索尤单抗（burosumab）是第一种直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体，由协和麒麟发现，开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如XLH、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。
Crysvita已在多个国家被批准，用于治疗XLH。此外，Crysvita在美国还被批准用于治疗肿瘤性骨软化症（TIO），该病可导致低磷血症和骨软化症。值得一提的是，Crysvita是第一个被批准治疗XLH的药物，同时也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物。
原文出处：
Kyowa Kirin Announces EU Approval for the Self-administration of CRYSVITA (burosumab) to Treat X-Linked Hypophosphataemia (XLH)